Przeszczep komórek macierzystych w twardzinie: wyniki po 10 latach
Międzynarodowe badanie pokazuje, że u 60% pacjentów z ciężką, wczesną twardziną układową choroba nie postępowała przez 10 lat od autologicznego przeszczepu komórek krwiotwórczych. Wyniki ukazały się w czasopiśmie „The Lancet Rheumatology” i dotyczą najdłuższej dotąd prospektywnej obserwacji tej metody.
Na czym polegało badanie
Twardzina układowa to rzadka, przewlekła choroba autoimmunologiczna. Prowadzi do postępującego włóknienia skóry i narządów wewnętrznych, a jej ciężkie postacie wiążą się z dużą chorobowością i śmiertelnością. Przeszczep autologiczny, czyli z użyciem własnych komórek pacjenta, jest uznaną opcją dla starannie wybranych osób z wczesną, rozlaną i ciężką postacią choroby. Opiera się na wynikach badań z randomizacją, ale dane z okresu zbliżonego do dekady były dotąd skąpe.
Badanie NISSC1-LTE przygotowała grupa robocza ds. chorób autoimmunologicznych europejskiego towarzystwa EBMT. Objęło 80 pacjentów, którzy przeszli pierwszy przeszczep w latach 2012–2016. Obserwowano ich średnio (mediana) 9,2 roku. Dane pochodziły z 13 ośrodków we Francji, Niemczech, Holandii, Włoszech, Hiszpanii, Szwajcarii i Brazylii.
Co wykazały wyniki
Po 10 latach szacowane przeżycie bez progresji choroby wyniosło 60%, a przeżycie całkowite 71%. Z 80 uczestników 34 osoby (43%) żyły i nie wymagały dalszego leczenia immunosupresyjnego w chwili ostatniej kontroli.
- Skóra: mediana wyniku w skali modyfikowanej Rodnana spadła z 24 punktów na początku do 6 po pięciu latach i 5 po dziesięciu.
- Płuca: mediana natężonej pojemności życiowej wynosiła 72% wartości należnej przed leczeniem i 71% po 10 latach.
- Wymiana gazowa: mediana DLCO zmieniła się z 59% do 61% wartości należnej.
Oznacza to, że poprawa skóry się utrzymała, a funkcja płuc w badanej grupie nie pogorszyła się wyraźnie.
Ryzyko i ograniczenia
Zabieg nie jest bezpieczny. W trakcie obserwacji zmarło 18 pacjentów. Pięć wczesnych zgonów (6% grupy) przypisano samemu przeszczepowi, dziewięć postępowi choroby, dwa nowotworom pojawiającym się po przeszczepie, a dwa późnym ciężkim zakażeniom. Szacowana śmiertelność niezwiązana z nawrotem choroby wyniosła po 10 latach 13%.
Autorzy podkreślają znaczenie doboru pacjentów, oceny przed zabiegiem przez specjalistów oraz uporządkowanego, długoterminowego monitorowania w doświadczonych ośrodkach. Badanie było obserwacyjne i bez grupy kontrolnej, więc nie porównuje przeszczepu bezpośrednio z innymi metodami. Część danych była niepełna, a 12 osób utraciło kontakt z badaczami. Jak zaznaczyli główni autorzy, Joerg Henes i Dominique Farge: „Te wyniki pomagają klinicystom zrozumieć trwałość kontroli choroby po przeszczepie, wskazując jednocześnie ryzyka wymagające dalszego monitorowania”.
Co to oznacza dla polskich pacjentów
Badanie nie zmienia samo w sobie standardów leczenia, ale wzmacnia dotychczasowe zalecenia europejskich i międzynarodowych towarzystw (EBMT, EULAR, CIBMTR), które dopuszczają taki przeszczep u wybranych chorych. W Polsce decyzja o takim leczeniu należałaby do wyspecjalizowanego zespołu reumatologów i hematologów, po dokładnej kwalifikacji. Nie każdy chory z twardziną jest kandydatem, a opisane wyniki dotyczą wyłącznie wczesnej, ciężkiej postaci choroby.
Pacjenci zainteresowani tą metodą powinni omówić ją z prowadzącym reumatologiem, który oceni korzyści i ryzyko w ich przypadku. Autorzy wskazują też, że dane z badania mogą służyć jako punkt odniesienia dla nowych terapii komórkowych, które dopiero wchodzą do praktyki.
Źródło: Medical Xpress – „Long-term follow-up tracks benefits and risks of stem cell transplants for severe systemic sclerosis”
